2026.09.21-2026.10.18，NMPA、CDE等监管机构共计发布以下指导原则：

本次法规月报拟重点关注如下几个方面：

一、20260922关于公开征求《慢性乙型肝炎肝纤维化治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

该征求意见稿的适用范围：仅适用于抗纤维化药物，且适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发。

总体考虑方面针对目标人群、疗效评价两个方面，阐述试验设计的关注点：

1.目标人群：选择CHB引起的肝纤维化患者，肝纤维化诊断的“金标准”是肝活组织检查，肝组织病理学是确证性临床试验试验参与者诊断及主要终点的评价指标。

2.疗效评价：分为临床结局评价、肝组织病理学评价、影像学评价、血液学评价，各有优缺，鼓励探索无创指标作为肝纤维化疗效评价的方法。

临床试验主要分为临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验，在每个试验阶段，分别确认药品的特点，循序推进药品研发。

1.临床药理学研究中，在暴露-效应分析时进行药效学和生物标志物探索，为后续给药方案选择提供依据；给药时间长，除受药物的毒性或药理作用所限制，多次给药耐受性试验中给药的时长应充分支持后期临床试验的开展；可能经肝脏代谢、分布或排泄的药物，应尽早开展肝功能损害对药物PK的影响研究，为后续临床试验的入排标准、合理的给药方案及剂量调整等提供依据；合并基础的抗病毒药物治疗，应重点关注与其联用时的药物相互作用及其临床意义。

2.探索性临床试验中，早期概念验证可采用影像学方法入选试验参与者；主要疗效指标采用无创标志物，包括影像学等；研究时间取决于药物的作用机制、安全性和对于所选疗效指标的预期作用。后期探索一般采用随机、双盲、安慰剂对照设计，肝组织病理学作为主要的入选标准和疗效指标，保证至少要达到12个月的研究时间。探索性临床试验阶段建议基于前期PK/PD评估结果设置多个剂量组，充分评价药物的暴露-效应关系，为后续给药方案的选择提供依据。

3.确证性临床试验采用随机、双盲、安慰剂对照的优效性设计，试验参与者一般可考虑选择具有显著肝纤维化及其以上分期（以Ishak评分为例建议选择≥3期）的患者。肝组织活检至入组的时间窗一般不超过6个月，排除严重的肝损害或肝硬化失代偿的人群；首先推荐以临床结局作为主要疗效指标，也可接受治疗持续时间至少12个月时肝组织病理学肝纤维化改善的替代指标；制定上市后研究计划，继续开展研究支持药品全生命周期获益风险评估；也提供了次要疗效指标建议。

原则上遵循安全性评价的共性标准。需要有足够的暴露量和暴露时间进行安全性观察以及尽可能获得肝组织检查结果。

二、20260922国家药监局药审中心关于发布《药物临床试验计算机化系统和电子数据指导原则》的通告(2026年第44号)

该指导原则的适用范围：主要针对用于药物临床试验的计算机化系统，涉及临床电子数据的生成或采集、保存、传输、分析、处理、报告及管理，包括但不限于采集试验数据的电子系统、进行随机分组与药物分配的系统、临床试验电子文档管理系统等。

该指导原则的内容涉及三大板块：

1.一般考虑：明确数据可靠性须遵循ALCOA++原则，界定申办者、研究者及临床试验机构职责划分，强调基于风险的质量管理理念；

2.计算机化系统：涵盖应用规程、培训、安全性、验证、系统发布与故障处理、用户管理及时间戳管理等环节；

3.电子数据：覆盖数据采集、稽查轨迹、数据审核与更正、传输交换与迁移、数据签署、云解决方案、备份与归档等关键内容，进行全生命周期管理；电子数据包括数据与元数据。元数据为数据提供情境，包括变量名称、单位、变更前后字段值、变更原因、时间戳、用户信息等

三、20260924关于公开征求ICH《E14/S7B：问答：致QT/QTc 间期延长及潜在致心律失常作用的临床和非临床评价问答》指导原则问答文件实施建议和中文翻译稿意见的通知

该征求意见稿的目的：为进一步推进ICH《E14/S7B：问答：致QT/QTc 间期延长及潜在致心律失常作用的临床和非临床评价问答》指导原则问答文件在国内落地实施。

2022年，ICH发布《E14/S7B问答：QT/QTc间期延长及致心律失常潜力的临床和非临床评价》，CDE公开的征求意见稿是对ICH E14（临床评价）和ICH S7B（非临床评价）指导原则的补充与细化，旨在通过整合非临床与临床数据，优化药物致心律失常（特别是QT间期延长）的风险评估策略。

针对ICH E14的问答集中在心电图方法、性别、阳性对照、研究设计、QT数据的浓度反应模型、特殊情况、后期临床试验的心电图监测等方面；ICH S7B的问答集中在综合风险评估、体外研究最佳实践标准考量因素、体内QT研究最佳实践标准的考量因素、致心律失常模型构建原则等方面，对其中的问题一一解答，促进药物研发。

四、20261008关于公开征求《移植物抗宿主病治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

本指导原则适用于移植物抗宿主病治疗药物的临床研发，包括化学药品和治疗用生物制品。分别讨论了药物临床试验总体设计、适应症定位、研究人群以及疗效评价等内容，在临床试验的不同阶段分别提供建议。

临床药理学研究中在单次/多次给药剂量递增研究、药物相互作用研究、特殊人群PK研究、免疫原性四个方面进行药代动力学（PK）和药效学（PD）、以及剂量范围探索等研究，为后续临床试验提供指导。

在启动关键性临床试验之前，建议在探索性临床试验阶段优化研究药物的剂量和给药方案。研究内容包括剂量探索、探索最佳治疗持续时间。评估研究药物在与其他免疫抑制剂药物治疗患者中的疗效。若需进行长期治疗，预期因不良反应导致剂量调整或停药需控制在有限范围内，且建议设定研究停止标准。对于患者达到完全缓解后停用的试验药物，还可探索在移植物抗宿主病复发时接受再治疗时的安全有效性。建议探索新药的治疗响应时间，如在较长给药周期内未达到预先设定的疾病缓解水平，建议及时终止临床试验。探索性试验中建议采用疾病缓解作为疗效指标。

确证性临床试验，建议采用随机对照设计，可考虑加载治疗或阳性对照，优效性设计或非劣效性设计，入组时建议按可能与疾病缓解相关的因素进行分层，设计的关注点如下：

1.适应症：分为三种不同的适应症，建议针对每种适应症分别开展独立的临床试验，也可在同一项试验中进行预先设定的不同队列分析，分别支持各适应症的获批。

2.研究人群：建议依据适应症定位制定入排标准，入排标准建议与风险相称。建议排除仅因糖皮质激素不耐受而治疗失败的患者，不建议纳入糖皮质激素依赖性患者；在排除具有不可逆纤维化表现且预计对抗炎药物无应答的慢性移植物抗宿主病患者时，建议提供合理依据。

3.治疗方案：研究持续时间取决于试验药物的作用机制、预期作用程度等。对于最初缓解但随后出现移植物抗宿主病复发的患者，建议考虑提供研究药物再治疗。建议明确在开始使用研究药物治疗时，是否继续应用移植物抗宿主病预防治疗，以及是否停止或继续使用之前用于治疗急性或慢性移植物抗宿主病的药物。

4.合并治疗：建议在疗效评估时，明确如何控制基础治疗的差异对安全有效性结果评价的影响。建议规定免疫抑制剂的减量计划，以及药物逐渐减量的顺序。

5.疗效评价：主要疗效指标：疾病缓解，可采用国内外诊疗指南中形成共识的分级标准；次要疗效指标：持续情况如缓解持续时间、无失败生存期、总生存期等；疗效评估及随访时间点：急性的至少需随访180天，慢性至少需随访1年。急性可能需在前8周每周评估一次，之后至研究第180天至少每月一次；慢性最初6个月每2至3周评估一次，之后至少每3月一次。研究访视内容建议涵盖自上次访视以来间隔期间内发生的事件。最好通过计划外访视来收集计划访视间隔期间发生的事件数据。

原则上遵循安全性评价的共性标准。

五、20261014国家药监局药审中心关于发布《阻塞性睡眠呼吸暂停治疗药物临床试验技术指导原则》的通告（2026年第47号）

该指导原则在2026年6月份公开征求意见，历经4个月落地。

2025年发布的《成人阻塞性睡眠呼吸暂停诊治指南》首次纳入了药物治疗——葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂替尔泊肽，用于合并肥胖的中至重度OSA患者。

针对OSA治疗药物的研发主要沿三条路径推进：以减重为主要机制的OSA治疗药物、直接作用于咽部扩张肌的神经肌肉调节剂、以及改善OSA患者日间过度嗜睡（EDS）症状的促觉醒药物。

本指导原则总结三种不同作用机制药物的Ⅲ期试验的关键设计要素，分别在研究目的、试验总体设计、试验参与者入排标准、给药方案与剂量选择、疗效指标与评估方法、安全性指标与暴露药物要求、阳性药对照设计几个方面具体阐述了设计要点，引导药品研发。

其他关注点：

1.概念验证试验：对于开发包括OSA在内多个适应症的已知靶点/机制药物，在符合条件的情况下，可考虑借鉴相关适应症数据，支持OSA适应症Ⅲ期临床试验的设计，但若II期研究结果显示合并OSA亚组人群的疗效或安全性不满意，需要开展针对OSA的进一步探索。

2.远程访视与可穿戴技术的应用：使用之前需与CDE进行沟通交流，同时应加强质量控制，确保远程管理及可穿戴技术应用的安全性、有效性、适宜性。

3.特殊人群研究：鼓励结合药物机制，对于机制适用的药物，在Ⅲ期临床试验中纳入老年参与者进行亚组分析，以支持老年患者人群中的获益-风险评价。

4.说明书起草：写明允许使用的人群年龄段，用法用量应与人群年龄段相对应。

六、20261016关于公开征求《慢性心力衰竭相关中药新药临床研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

该征求意见稿主要适用于治疗或预防慢性心力衰竭的中药新药，失代偿性心力衰竭（DHF）或急性心力衰竭（AHF）不属于该征求意见稿范畴。2017年12月发布的《中药新药用于慢性心力衰竭临床研究技术指导原则》不再适用。

中药新药整体研发遵循“三结合”理念。关注中医药理论和人用经验在中药新药研发中的作用，特别提出人用经验收集中需关注的问题。临床试验应当基于中医药理论和人用经验明确的慢性心力衰竭分期和分型、治疗人群特征、给药剂量、疗程、有效性评价指标等进行方案设计，以说明临床试验的结果可与中医药理论和人用经验形成完整的证据链，充分体现中药新药的临床价值。

常见的研发方向，从发挥未病先防作用、改善临床症状/体征、改善心功能、提高生存质量、减少心力衰竭恶化和/或死亡等方面考虑，研究者也可根据临床实践，提出新的研究目的。

在临床研究中需重点关注受试者选择、给药方案、基础治疗和合并治疗、有效性评价等方面的问题，针对该问题，分别提出相应的建议和考虑点。

1.受试者选择：必须考虑多个关键分层因素，以确保研究结果的科学性和可解释性。

2.给药方案：根据研究目的确定是否需要设置导入期，对于正在接受针对原发疾病及慢性心力衰竭治疗的受试者，应设导入期，一般不少于2周；合理设计疗程，应当有非临床安全性研究数据支持；对于加载设计，通常应参照最新诊疗指南给予规范治疗；鼓励在符合伦理的情况下采用安慰剂对照。

3.基础治疗和合并治疗：如实记录相关合并用药，需要注意用药的稳定和组间的可比，减少合并用药对试验药物疗效和安全性评价的影响。基础治疗变化的原因需记录。明确规定不应增加使用对有效性和安全性评价有影响的其他中药、治疗方式等。

4.有效性评价：分别针对对未病先防作用的评价、对症状/体征的评价、对心功能的评价、对生存质量的评价、对心力衰竭恶化和/或死亡的评价阐述了评价的方法及工具，确定疗效评价指标。

慢性心力衰竭的诊断和评估依赖于病史、体格检查、实验室检验、心脏影像学和功能检查等，应当参照公认的诊疗指南进一步明确疾病诊断标准、诊断流程等，保证诊断的充分性和准确性，并留存相关证据。

七、其他

7.1 注册类

20260921国家药监局综合司公开征求《放射性药品管理条例（征求意见稿）》意见

要点提示：该征求意见稿是对1989年国务院发布实施的《放射性药品管理办法》进行修订而形成，共九章五十九条，涉及研制、注册、生产、经营到使用，以及储存和运输等方面，进一步完善放射性药品管理法规制度。

20261008国家药监局关于加强中药品种保护工作的公告（2026年第97号）

要点提示：该公告增加沟通交流和异议处置机制，申请人可在中药品种保护申请前、中药品种保护审评过程中，就重大问题与中保委进行沟通交流；明确不予保护的中药品种，申请人再次提出中药品种保护申请时，应当针对原不批准意见内容完成相关研究并逐一论述；明确在中药品种保护期内国家药监局不受理其同名同方药的注册申请，中药品种保护批准前已受理的同名同方药注册申请，应当继续审评。明确了中药保护品种相关药品注册证书信息发生变更的，需在规定时限内提出变更中药保护品种证书的申请，进一步规范中药品种保护补充申请工作流程。明确对已受理的中药品种保护申请和已批准保护的中药品种，将在国家药监局网站予以公示，保证公告信息发布时效性和实际工作的一致性。

20260921~20261018 CDE发布的共性问题

1. 使用网络传输预约提交资料时，什么情况下需要填写同品种核对码或同品种受理号？

针对多个核对码所对应的多张申请表共用一套资料，或多个受理号共用一套资料的情况，例如同品种多规格申报，使用网络传输预约提交资料时，可填写同品种核对码或同品种受理号，资料仅需传输一次，若多个核对码或多个受理号不涉及共用一套资料的情况，则需分别预约网络传输任务，分别进行资料提交。

2. 随着网络传输提交申报资料工作的深入推进，申请人通过网络传输系统提交的申报资料总大小要求有更新吗？

为提升申报资料提交效率，药审中心通过完善网络传输系统，将申报资料总大小由10GB扩容至30GB。对于单次注册申请申报资料容量小于30GB的情况，申请人即可通过网络传输方式提交。

3. 对于已完成填报的化学原料药、辅料、包材登记事项无相关申请号的情况，申请人在审评过程中如何采用电子申报方式提交资料（如补充资料、稳定性资料等）？

为提升申报资料提交效率，药审中心对无申请号但已完成填报的化学原料药、辅料、包材登记事项已统一赋予申请号，支持以网络传输方式提交资料。申请人可登录申请人之窗查看申请号，按照电子申报要求制作、提交审评过程中资料，通过验证的申报资料予以接收登记，无法通过验证的申报资料将不能进入后续流程。

7.2药学类

20260924关于公开征求《联合疫苗分段生产药学研究技术要求（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：该征求意见稿遵循一般原则，上市许可持有人应充分评估分段生产可能产生的各类风险，是否已获得充分的数据支持，与生产企业建立覆盖全过程的统一质量管理体系，确保体系有效运行。在药学方面，从风险评估、分段生产设计、生产工艺、质量研究、稳定性、变更研究七个维度系统提出技术导向。强调以风险评估驱动全流程研究设计，对相关生产企业持续管理、分段节点科学设置、各企业工艺协同验证、多场地质量体系与方法转移、中间产物储运及累积稳定性、变更的传导性与累积风险评价等予以重点阐述。

20260928关于公开征求《氘代化学创新药药学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：该征求意见稿概括了氘代化学创新药药学开发的基本研发思路，针对原料药，从生产工艺研究、结构确证、质量研究与质量控制、稳定性研究等方面介绍了药学研发的考虑要点；针对制剂，从处方工艺研究、质量研究与质量控制、稳定性研究等方面结合原料药与制剂的特点介绍了药学研发的考虑点。

20260930国家药监局药审中心关于发布《局部起效化学仿制药物理化学及结构（Q3）特性研究技术指导原则》的通告（2026年第45号）

要点提示：该指导原则主要适用于软膏剂、乳膏剂、凝胶剂等皮肤外用或经皮给药局部起效的化学仿制药。Q3特性研究主要包括以下内容：性状、相态、微粒结构、原料药晶型、密度、酸碱度、油相基质、流变特性、水分活度和干燥速率、形变相关特性等。所选择的批次数量及样本量应具有足够的科学性和代表性，以保证研究结果的准确性和可靠性。评价标准需经过充分的论证，确保设定的科学性。

20261010关于公开征求《重组腺相关病毒产品质量研究和质量标准问答文件（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：该征求意见稿针对rAAV产品申报临床试验至上市阶段的共性问题提出具体要求，问题及技术要求如下三个方面：（1）基因组滴度分析方法和方法学验证、标准限度制定；（2）生物学活性指标及分析方法和方法学验证；（3）杂质研究和控制及分析方法和方法学验证。

7.3非临床类

20260928关于公开征求《药物代谢产物非临床安全性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：该指导原则适用于小分子化学药物。

何时进行代谢产物的研究：在开始人体临床试验前，一般应对动物和人的体外代谢、血浆蛋白结合率以及重复给药毒性试验中所采用动物种属的全身暴露数据进行评价；应在大规模或长期临床试验前获得（通常在III期前）试验动物种属和人的体内代谢数据。

是否进行代谢产物非临床安全性研究的决策：通过高比例药物代谢产物的判断、代谢产物的类型、人体和动物中的暴露量比较等方面分析判断是否进行代谢物非临床安全性研究。

代谢产物非临床安全性评价的方式：确定一种能形成适当暴露水平的代谢产物（与人体暴露量相当或更高）的毒理学试验常用动物种属，在该动物种属中研究药物及代谢产物毒性；无法确定相关动物种属，采用代谢产物直接给予动物进行安全性评价。

代谢产物非临床安全性研究的具体要求：分别阐述了临床试验设计时的关注因素、GLP要求及研究的试验内容及时间安排。

20260928关于公开征求《生物类似药非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：生物类似药的研发与评价需遵循比对原则、逐步递进原则、相似性评价原则。生物类似药相似性评价应对药学、非临床、临床比对研究设计和结果进行综合评价，以确定候选药与参照药的整体相似性。非临床研究内容分为一般考虑点和其他考虑点：

在一般考虑中，针对三种不同情形的药学比对研究情况，阐述非临床比对研究策略；同时也提出，当进行体内药效比对试验研究时，建议采用相关动物种属和/或疾病模型。当进行药代比对试验研究时，建议在相关动物种属中开展单次给药试验，通常可采用单个剂量组设计。通常不推荐为证明候选药与参照药的相似性而开展专门的一般毒理学及特殊毒理学比对研究。

其他考虑：分别在免疫原性、制剂安全性、辅料三个方面提供建议，确定是否开展非临床安全性研究。

20261008关于公开征求《药物非临床药代动力学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：相比2014版指导原则，适用范围增加了生物制品，并在附录部分增加了“生物制品药代动力学研究的相关考虑”章节。生物分析章节主要分为定量分析与方法验证和代谢产物分析，定量分析方法验证及样品分析的具体要求参照ICH M10；代谢产物分析强调了要关注反应性代谢产物。根据通用技术文档（CTD）申报资料要求调整了“研究项目”整体框架，包括血药浓度-时间曲线、吸收、分布、代谢、排泄和药物相互作用，其中“分布”项下增加了全血-血浆分配比、胎盘转运和乳汁分泌。鼓励采用适宜的新技术、新方法及多技术整合策略开展非临床药代动力学研究。建议通过系统开展非临床药代动力研究，促进研究结果向人体的科学外推。附录部分删除了“生物样品分析方法的基本要求”、“关于药代动力学研究的体外方法”、“关于动物选择”和“关于手性药物”。此外将“应用放射性同位素标记技术进行药物非临床药代动力学研究”修订为“放射性标记动物物质平衡试验”。

7.4其他

20260921~20261018国家局药品批准上市情况

要点提示：

1.盐酸艾泊度胺胶囊：Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG公司，1类创新药，商品名：赞赋，适应症：联合达雷妥尤单抗和地塞米松适用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。

2.紫花温肺止嗽颗粒：广州悦康生物制药有限公司，1.1类中药创新药，适应症：来源于医疗机构中药制剂，是主治为证候的中药创新药，具有温肺止咳的功效，用于风寒恋肺证的咳嗽。