2026.06.22-2026.07.19，NMPA、CDE 等监管机构共计发布以下指导原则：

本次法规月报拟重点关注如下几个方面： 

一、20260622 国家药监局药审中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025 年）》

2025 年药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达 5215 项，较 2024 年增长 了 6.4%。2025 年新药临床试验为 2997 项，占比为 57.5%，较 2024 年增长了 18.0%。BE 试验 为 2218 项，占比为 42.5%。  

2025 年化学药品和生物制品的新药临床试验占比较高，化学药品占比最高，为 55.7%，生 物制品占比约为 40.3%，中药占比约为 4.0%。与 2024 年相比，中药新药临床试验数量增幅最 大，达 23.7%。从注册分类分析，2025 年注册分类为 1 类的药物共登记临床试验 2171 项，占 新药临床试验的 72.4%，其中化学药品占比最高，为 51.6%。1 类创新药临床试验以抗肿瘤药 物占比较高，占总体的 37.5%。

2025 年登记的 5215 项临床试验中，境内申办者占比为 93.0%（4848 项），其中国内药物 临床试验占比为 91.9%（4794 项），国际多中心试验占比为 7.9%（410 项）。2025 年登记的 2997 项新药临床试验中，国际多中心试验占比为 13.7%（410 项）。 

2025 年化学药品和生物制品新药临床试验的目标适应症主要集中在抗肿瘤领域，其次为 皮肤及五官科药物、内分泌系统药物、预防用疫苗。中药主要集中在呼吸和精神神经 2 个适应 症领域。 

2025 年登记新药临床试验中Ⅰ期临床试验占比最高，为 39.0%。在 1 类创新药临床试验中， Ⅰ期试验占比为 42.7%，Ⅲ期试验占比为 15.4%，两项占比较上一年均略有下降，Ⅱ期试验占比 为 26.8%，较上一年占比小幅提升。 

2025 年，临床试验获批和 BE 备案后完成临床试验首次登记的平均用时分别为 65.5 天和 13.5 天；1 个月以内完成试验登记并提交的占比分别为 42.4%和 91.1%。 

2025 年，新药临床试验批准后的试验启动平均用时较上一年度缩短 4 个月，在 6 个月内 签署首例知情同意书的比例进一步提高，总体占比为 74.2%。若仅对新药临床试验获批后当年 签署首例知情同意书情况进行分析，2025 年临床试验获批后 6 个月内签署首例知情同意书的 比例与 2024 年基本持平，为 96.4%。 

2025 年针对儿童人群开展的临床试验共 95 项，其中Ⅲ期临床试验占比为 43.2%，与 2024 年持平。罕见疾病药物共登记临床试验 118 项，以血液系统疾病、抗肿瘤药物和神经系统疾病 为主，占年度罕见疾病药物临床试验总量的 57.6%。2025 年细胞与基因治疗类药物登记临床试 验 149 项，较 2024 年增加了 29.6%。医学影像学和放射性药物共登记临床试验 22 项，与 2024 年基本持平。

二、20260624 关于公开征求《斑秃治疗药物临床试验技术指导原则》（征求意见稿）意见的 通知 

本指导原则聚焦于斑秃治疗药物临床试验设计要点和审评要求。通过分别阐述早期探索性 临床试验以及确证性临床试验的设计要点，对斑秃治疗药物的研发整体策略和临床试验设计提 供参考。 

指导原则中主要对试验人群、研究周期、对照的选择、有效性终点指标的选择等多个关键 设计要素进行分析和阐述。 

总体设计：确证性临床试验建议采用随机、双盲、对照、平行分组试验设计。 试验人群：诊断标准一般为 SALT(Severity of ALopecia Tool)评分≥50 分；病程≥6 个月，且近 6 个月内无自发缓解迹象，同时建议包括一定比例的全秃和普秃患者。 

研究周期：试验持续时间和疗效评估时间应根据治疗目的、药物作用机制、预期起效时间 和毛发生长特点，以及预期可观察到临床获益的时间确定。对于在双盲治疗期已有获益的患者， 建议继续观察足够长的周期，以评价这部分患者持续获益的情况。建议对停药后复发的情况进 行考察。停药后应有充足的随访时间，以充分评估试验药物的安全性和试验参与者停药后的复 发时间及复发比例。 

对照选择：在无标准治疗方法且不涉及伦理问题的前提下，通常建议开展随机、双盲、安 慰剂对照的优效性临床试验。在有公认安全有效的标准治疗方法时，建议开展与阳性药物对照 的临床试验，也可考虑以安慰剂和阳性药物为对照的三臂试验。 

有效性终点：选择经验证的评分量表。 

同时，建议开展长期给药的安全性研究，观察至少 52 周以上，确保有足够的暴露时长用 以充分评估药物的安全性。 

在试验设计时应充分考虑不同年龄段儿科人群的生长发育特点，在获益-风险评价时也应 较成人更为慎重。

三、20260703 关于发布《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026版）》的通告（2026 年第 40 号）

该指导原则的目的：明确基因治疗药品的范围，进行科学的分类，不影响现行药品注册分 类，规范引导企业，且为其提供依据。 

从基因治疗药品的范围、归类、划分原则（活性成分、生产工艺、作用机制）三个方面， 阐述药品立项、申报等特点。 

范围：不包括预防用疫苗、化学合成寡核苷酸药物。 

归类：按照递送载体类型是否属于微生物范畴，分为非微生物载体类基因治疗药品和微生 物载体类基因治疗药品。 

划分原则：以“物质基础及活性成分”要素为主，综合考虑“生产工艺”“作用机制”等 要素。 活性成分可为核酸分子、核酸酶、核酸蛋白复合物，或载体携带的核酸序列。 

生产工艺：主要以生物技术制备的核酸/核酸酶等作为活性成分的药品属于 GTMPs 的范畴， 采用生物技术制备的递送载体（如病毒载体、细菌载体、细胞外囊泡等）递送核酸/核酸蛋白复合物等活性成分的药品，纳入 GTMPs。

作用机制：1 、通过改变人体内基因序列，包括基因序列添加、删除、突变等方式发挥作用；2 、通过调控基因表达（包括外源基因），实现基因补充、敲低（干扰）、激活、沉默等调节作用；3 、通过其基因表达产物调节微环境；4、通过在体内表达肿瘤新生抗原，激活特异性免疫反应。

in vivo CAR-T 、无核细胞(如红细胞) 、活性成分为新生抗原核酸、由病毒载体递送的新生抗原核酸归属于 GTMPs。

四、20260703 关于发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026 年版）》的通告（2026年第 39 号）

本指导原则旨在明确我国细胞治疗药品的范围与归类，不影响现行药品注册分类。

细胞治疗药品的范围：包括但不限于通过调节细胞的生物活性、免疫特性或代谢状态，和/或通过体内细胞替换、再生和功能重建等，进而用于人体实现预期用途的药品。不包括：经采血来源的输血用血液成分，直接由供者捐献的未加工的移植用人体细胞、组织或器官。用于生殖技术的人工胚胎、生殖细胞（受精卵、配子等）等。

细胞治疗药品的归类：（1）非基因修饰细胞治疗药品；（2）体外基因修饰细胞治疗药品。划分原则：以“物质基础及活性成分”要素为主，综合考虑“生产工艺”、“作用机制”等要素。物质基础及活性成分：具备自我更新、多向分化能力的干细胞及其衍生细胞（如 hPSC 胰

岛细胞），归干细胞类；外周血分离的终末分化免疫细胞（T 淋巴细胞、NK），归免疫细胞类及其他类型体细胞治疗药品；有核、无核细胞（红细胞）作为载体用于递送非核酸（或非核酸酶）活性成分的，均纳入 CTMPs。

生产工艺：基于在体外完成基因修饰改造，直接划入体外基因修饰细胞治疗药品亚类，即使是 iPSC 重编程、诱导分化等步骤、采用病毒载体、质粒等基因修饰系统对细胞遗传物质改造。多能干细胞衍生胰岛细胞药品来源且最终活性组分经体外基因修饰的 CA-NK 等免疫细胞药品，属于体外基因修饰细胞治疗药品。

作用机制：可通过调节人体细胞的生物活性、免疫特性或代谢状态发挥作用，或主要通过修复、再生、替代细胞或组织等发挥作用。

特殊情况：

1.体外 CAR-T vs in vivo CAR-T：前者属细胞药，后者体内直接递送核酸改造细胞，归基因药；

2.hPSC 多细胞团制剂（如胰岛细胞）：即便多种细胞混合共输注，仍归细胞药，不属于组织器官产品；

3.细胞载体区分：用于装在非核酸或非核酸酶活性成分的药品，建议纳入 CTMPs；递送的活性成分为核酸或核酸酶，且主要通过改变基因序列或调控基因表达等机制发挥作用，不纳入 CTMPs；

4.涉及细胞负载新生抗原肽的药品，考虑其最终通过细胞组分发挥作用且主要通过特异性调控细胞的免疫特性发挥功能，建议纳入非基因修饰 CTMPs。

对于情形复杂的，鼓励企业提前与CDE 沟通确认。

五、20260703 国家药监局综合司公开征求《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》意见

该征求意见稿将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批 30 日通道，提高临床研发质效。为提高沟通交流效率，申请人可以按照 I 类会议申请开展沟通交流。

对于确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种上市许可申请、纳入专项支持计划的品种，申请人可提出受理靠前服务申请。

对于已上市细胞与基因治疗药品生产工艺优化升级的重大变更，涉及药品注册核查、检验的补充申请，审评时限由200 个工作日缩短为 130 个工作日。

药品注册检验应尽可能在临床试验早期阶段，与中检院开展质量研究、分析方法转移或共建，以降低检验次数，保障时限效率，同时为合理评估注册检验样本量提供依据。

六、20260706 关于公开征求《<慢性乙型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则>问答 文件（征求意见稿）》意见的通知

该问答文件适用于以功能性治愈或联合用药为目标的乙肝新药确证性临床试验，在 2023年版《慢性乙型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》的基础上细化技术建议。

功能性治愈临床试验目标人群建议入选 HBsAg≥100 IU/mL 的患者，拟入选 HBsAg＜100 IU/mL 的患者，需提出充分依据，并与监管机构事先沟通。应将基线 HBsAg 作为重要的分层因素，结合目标人群选择合理的分层界值，结合自然患者人群充分考量每层受试者的占比，使每层受试者样本量具有代表性。

患者人群的分组原则：NAs 初治和 NAs经治 HBV DNA 抑制、HBeAg 阳性和阴性的患者建议分别开展临床试验；当下临床试验主要以 NAs经治 HBV DNA 抑制、HBeAg 阴性作为研究人群；如在同一临床试验中纳入不同治疗史（NAs初治/经治）、HBV DNA 状态（抑制/未抑制）、HBeAg 状态（阳性/阴性）的患者，应提出充分依据，与监管机构事先沟通，并将其作为重要的分层因素。

功能性治愈临床试验的主要终点设计：采用 NAs 作为背景治疗、安慰剂为对照的优效性设计，主要疗效指标为有限疗程结束后，停止所有治疗药物 6 个月或更长时间 HBV DNA 的持续抑制（LLOQ 为 10IU/mL），伴 HBsAg 持续清除（＜0.05 IU/mL1），伴或不伴 HBsAb 血清学转换。

指出功能性治愈临床试验中 NAs停药标准与 2023 年版《指导原则》一致，且按照相应停药程序操作。

对于以有限疗程停药后 HBV DNA 持续抑制伴 HBsAg 持续清除作为治疗目标的新药，其适应症建议表述为：功能性治愈。将“有限疗程结束后，停止所有治疗药物 6 个月或更长时间HBV DNA 持续抑制（LLOQ 为 10IU/mL1）伴 HBsAg＜100 IU/mL”作为功能性治愈新药关键性临床试验的次要疗效指标。

长期治疗抑制病毒的新药临床试验入选 NAs 稳定治疗无法达到 HBV DNA 抑制的患者，且将基线 HBV DNA 水平作为重要的分层因素，应结合自然患者人群充分考量每层受试者的占比，使每层受试者样本量具有代表性。如坚持以 HBV DNA 抑制作为主要疗效指标，组间比较的统计优效性界值应为 20%或以上。

七、20260714 关于公开征求《真实世界证据支持已上市药品扩展儿童适应症的沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

该指导原则的目的为以真实世界研究为核心证据来源，为已在中国上市、仅成人获批、临床急需儿童适应症的药品，建立简化、高效、可落地的儿童适应症拓展路径，通过尽早建立多方沟通机制，严格数据质量要求，缩短研发周期，降低研发成本，提升我国儿童用药可及性。

拟申报品种范围需满足以下条件：

（1）临床急需性：属于我国儿科临床急需品种，优先支持纳入《鼓励研发申报儿童药品清单》的品种，以及用于治疗儿童罕见病、恶性肿瘤、严重感染等重大疾病的药品。

（2）已上市状态：已在中国境内获批上市且具有实际临床使用记录至少 2 年的化学药品、治疗用生物制品（不含细胞及基因治疗产品）或中药，且拥有较为完善的质量标准和生产工艺控制体系。

（3）数据基础：申报人应已初步掌握该药品在儿童中的临床应用数据，或有明确的渠道获取高质量的真实世界数据。

建议沟通交流资料涵盖研究背景与立题依据、真实世界数据来源与数据适用性评价、研究设计与统计分析方法、风险控制与药物警戒计划、研究实施与质量控制、伦理与合规性、预期成果与监管沟通计划。并提供了具体的撰写模版供参考。

八、20260717 关于公开征求《可复制型病毒风险控制研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

2024 年 10 月 CDE 发布的《可复制型慢病毒检测共性问题和技术要求》主要聚焦于检测环节，且仅覆盖慢病毒载体。而该征求意见稿在此基础上，进行几方面突破：

（1）将覆盖范围从慢病毒扩展到γ逆转录病毒，也明确腺病毒、AAV、溶瘤病毒等其他病毒载体产品在适用情况下也可参考相关要求；

（2）根据病毒载体特点、生产工艺特点采用多阶段控制策略以控制整体风险：从原材料检测与控制、生产过程控制、体外转导细胞检测和控制方面确定风险及检测点；

（3）首次明确了方法变更的管理要求。从检测量、检测方法、方法变更三个方面介绍了质量控制的要求，其中方法变更为首次明确，在变更中分别介绍了变更风险较高的情形、变更风险较低的情形以及对应的变更研究内容。

九、其他

9.1注册类

20260625关于中药品种保护审评相关工作调整有关事宜的通知（药审业[2026]250号）

要点提示：2026年7月1日起，中药品种保护申请资料的接收地址改为 CDE 地址（包括申请资料及公函类文件），调整业务咨询方式：仅保留电话咨询。

20260701国家药监局关于化学原料药适用药品上市许可优先审评审批工作程序有关事宜的通告（2026 年第 25 号）

要点提示：

化学原料药上市许可申请时，可申请适用优先审评审批程序情形：1. 已按照《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》纳入优先审评审批程序的药品制剂，该制剂关联使用的化学原料药（CDE审核，直接纳入）；2. 已在我国获批上市的制剂中使用、仅有境外生产来源的化学原料药品种，首家境内生产申报上市、且申请单独审评审批的化学原料药；3.正在供应我国获批上市的原研制剂生产使用的境外生产化学原料药，申请在我国进口上市或申请转移至境内生产上市、且申请单独审评审批的；4.国务院有关部门提出存在市场短缺的化学原料药品（CDE接到国务院书面建议审核后，直接纳入）。

2 和 3 情形在提交申请时，提交优先审评审批申请，无需沟通交流。

20260622~20260717 共性问题

要点提示：

（1）中药稳定性研究资料如何要求？

（一）申请临床试验：一般情况下，应当提供影响因素试验、3 批样品不少于 6 个月的加速稳定性试验及长期稳定性试验资料。

（二）申请上市许可：一般情况下，应当提供包括影响因素试验、至少 3 批商业规模样品6 个月加速稳定性试验和 18 个月及以上的长期稳定性试验研究数据。申报时应至少提供不少于 12 个月长期稳定性试验研究资料，以及继续进行稳定性研究的计划和承诺。批准上市前，根据提交的全部稳定性研究资料确定有效期。其中，对于中药 3.1 类申请上市许可时，可提供商业规模样品的6 个月加速稳定性试验和6 个月长期稳定性试验数据等

（三）已上市中药变更：一般应当提供 3～6 个月加速和长期稳定性试验研究资料，以及稳定性研究的计划和承诺。另外，原料药物与制剂一同申报的，应当同时提供原料药物的稳定性研究资料。

（2）若中药品种批件审批结论要求制定含量上下限，完成相关研究后，按中等变更备案还是按重大变更提出补充申请？

中药注册标准中的含量测定等检测项目应当有合理的范围。在开展相关研究验证工作后，在原标准规定范围内收紧限度的（由于药品的生产工艺等方面的重大变更而引起限度范围缩小不属于此类变更范畴），可按中等变更备案；若涉及放宽控制限度的，应按重大变更提出补充申请。

（3）已上市中药开展药学变更需要进行质量对比研究和稳定性研究时，若现行质量标准可控性低，如何开展研究？

如果药品标准不能较好地反映药品质量，对于药品质量的可控性低，仅依据药品标准进行变更前后药品质量对比研究难以评估变更影响的，应开展质量研究工作，根据药品的特点采用合适的评价指标及检测方法，进行质量对比、稳定性研究，根据变更前后的质量研究情况客观评估变更对药品质量的影响情况。

（4）已上市中药拟变更生产工艺，如将原药粉入药的药味变更为醇提后再水提，或药味由水提取变更为醇提取，可否按照变更研究、申报？

生产工艺变化引起药用物质基础发生明显改变的，应进行安全性、有效性全面评价。该变化涉及工艺路线、提取溶剂种类等改变，不属于变更范畴，建议按照中药改良型新药 2.4 类进行研究、申报。

（5）已上市中药（非无菌制剂）变更灭菌工艺，应如何开展研究、申报？

结合品种特点，根据不同灭菌方法的特点进行研究，合理选择灭菌方法及工艺参数。变更内容包括：说明变更的必要性和合理性，进行变更工艺研究、变更前后质量对比研究、稳定性研究等。采用合适的评价指标及检测方法，进行质量对比研究，根据变更前后质量研究情况客观评估变更对药品质量的影响情况。如研究结果显示对其活性成份或指标成份含量等不产生明显影响的，则属于中等变更。

（6）已上市中药变更辅料同时关联规格变更，应如何研究、申报？

辅料变更涉及其他变更的（例如：规格和工艺变更等），总体上需按照技术要求较高的变更类别进行研究、申报。辅料变更的同时药品规格实际发生变更的，属于重大变更情形，应提出补充申请。

（7）已上市中药在完成备案类生产工艺变更后，是否需另行申请质量标准【制法】项修订？

备案完成后，备案类变更的有关信息将在 5 日内在国家药监局官方网站公示。持有人可以自行查询公示内容，涉及药品批准证明文件及其附件载明的信息变更的，公示内容与药品批准证明文件配合使用。一般情况下，无需另行申请质量标准【制法】项修订。

（8）已上市中药药学变更情形在《已上市中药药学变更研究技术指导原则（试行）》中未予以明确界定的，如何确定变更类别？

对于未明确变更管理类别的，持有人应结合产品特点、研究和评估结果，确定变更类别。无法确定变更管理类别的，境内持有人可以在充分研究、评估和必要的验证基础上与省级药监部门进行沟通，意见一致的按规定实施；对于变更意见不一致的，按照最高要求执行。

（9）如何理解药审中心 2021 年 2 月发布的《已上市化学药品药学变更研究技术指导原则（试行）》九（二）（1）项下“变更多剂量包装制剂的包装装量，如，每瓶的片数，每支的克数，每瓶的毫升数，等 ”？

变更液体制剂、半固体制剂等多剂量包装制剂的包装装量，如每支的克数、每瓶的毫升数等，均属于重大变更，不再属于中等变更。变更片剂、胶囊剂的包装装量，如每瓶的片数仍属于中等变更。

9.2药学类

  20260717 关于发布《生物制品批准后药学变更管理方案技术指导原则》的通告（2026 年第 41 号）

要点提示：旨在为持有人通过批准后变更管理方案（PACMP）途径进行生物制品上市后变更时提供参考，明确技术资料要求。内容包括 PACMP 的申请步骤和申请的资料要求、已批准 PACMP 的修订和实施、不适合提交和不被批准的 PACMP 情形、PACMP 的废止，其中申报资料要求包括药品概述、拟定变更的内容和理由、支持性信息、拟定变更的研究方案、拟定的变更管理类别。

20260717 关于公开征求《流感病毒疫苗药学研究及评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：

适用于涵盖不同应用场景、不同适用人群、不同技术路线、不同制剂类型的流感病毒疫苗药学研究及技术评价。

列出常规季节性疫苗、大流行模型株疫苗、流感联合疫苗、广谱疫苗、鼻喷微针等特殊给药方式疫苗提出差异化研发思路；规定分四大类疫苗的药学技术要求，从其生产毒株、细胞基质、生产工艺、制剂处方、质量特性研究及质量标准、稳定性、毒株更新全流程给出完整质控标准。

9.3 其他

20260622~20260719 国家局药品批准上市情况

要点提示：

1. 甲苯磺酸依仑司群片：Eli Lilly Nederland B.V. ，1 类创新药，商品名：择叙/INLURIYO，适应症：用于既往接受过内分泌治疗的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性、雌激素受体 1（ESR1）突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者；联合阿贝西利用于既往接受过内分泌治疗的 ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。

2.培来加南喷雾剂：普莱医药（江苏）股份有限公司，1 类创新药，商品名：普亦克，适应症：适用于治疗由表皮葡萄球菌、溶血葡萄球菌、鲍曼不动杆菌导致的 Ⅰ度或浅Ⅱ度烧烫伤继发创面感染。

3.斯乐韦米单抗注射液：重庆智翔金泰生物制药股份有限公司，商品名：金速希，适应症：用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫。

4.舒瑞基奥仑赛注射液：恺兴生命科技（上海）有限公司，商品名：恺力美，适应症：用于治疗CLDN18.2 阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性，至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。

5.注射用伦康依隆妥单抗：成都百利多特生物药业有限责任公司，商品名：宜泽康，适应症：用于治疗既往经至少二线系统化疗和 PD- 1/PD-L1 抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者。

6.琥珀酸安维吖啶片：通化金马药业集团股份有限公司，1 类创新药，商品名：耄安通，适应症：用于轻、中度阿尔茨海默病症状的治疗。

7.阿更葡糖钠注射液：杭州奥默医药股份有限公司，1 类创新药，商品名：奥美克松，适应症：用于拮抗罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。